Terapie inovatoare pentru pacienţii cu atrofie musculară spinală din România

Aproximativ 200 de persoane sunt diagnosticate cu atrofie musculară spinală (AMS) în România, o boală genetică progresivă, în care se produce degenerarea şi moartea celulelor nervoase motorii din măduva spinării, rezultatul fiind atrofia treptată a muşchilor. Majoritatea pacienţilor sunt copii.

Pacienţii care suferă de această boală rară au acum acces la o nouă terapie inovatoare, dezvoltată de compania Roche, disponibilă pacienţilor în regim compensat integral prin intermediul Programului Naţional de Boli Rare. Terapia este indicată pentru tratamentul atrofiei musculare spinale (AMS) la pacienţi cu vârsta de 2 luni şi peste, diagnosticaţi cu forma de AMS tip 1, tip 2 sau tip 3, cu una până la patru copii ale genei SMN2. Acest medicament este singura soluție terapeutică administrată pe cale orală…