Panelul experților externi ai FDA a declarat că acidul obeticholic (Ocaliva) nu are un profil favorabil de beneficiu-risc în tratarea steatohepatitei necalcoolice (NASH) cu fibroză hepatică pre-ciroză și a recomandat împotriva unei aprobări accelerate a medicamentului.
Vineri, Comitetul consultativ pentru medicamente gastrointestinale a votat cu 12-2 (cu două abțineri) că îmbunătățirile observate în cicatrici hepatice în studiile clinice REGENERATE, derulate cu o doză de 25 mg de acid obeticholic, nu depășesc riscurile diferite ale acestuia, inclusiv riscul de leziuni hepatice induse de medicamente (DILI) – un risc care depășește limitele considerate de FDA drept o amenințare la aprobarea medicamentelor.
În plus, cu un vot de 15-1, experții au recomandat împotriva aprobării accelerate, solicitând agenției să aștepte date suplimentare pentru a evalua riscurile și beneficiile potențiale ale acidului obeticholic în tratarea NASH.
Aceasta este o lovitură majoră pentru Intercept Pharmaceuticals, dezvoltatorul acidului obeticholic, care a urmat cu atenție votul comitetului pentru a obține aprobarea FDA pentru utilizarea acestuia în tratarea NASH. Agenția nu este obligată să urmeze recomandările comitetului, dar, de obicei, o face.
În prezent, nu există niciun tratament FDA aprobat pentru NASH, o formă de hepatită cauzată de acumularea de grăsime în ficat care poate duce la inflamație și fibroză. Aceasta este o afecțiune comună în rândul persoanelor cu obezitate și diabet zaharat și este considerată a fi o cauză principală a cirozei hepatice.
Intercept Pharmaceuticals a afirmat că acidul obeticholic a demonstrat îmbunătățiri semnificative în fibroză hepatică în studiile clinice, dar a recunoscut și riscurile de DILI. Company a declarat că va continua să lucreze cu FDA pentru a evalua datele și pentru a vedea cum poate avansa cu programul de dezvoltare a medicamentului.
În urma acestei decizii, Intercept Pharmaceuticals a văzut acțiunile sale căzând cu aproximativ 40%, iar alți dezvoltatori de medicamente care lucrează în NASH, inclusiv Genfit și Madrigal Pharmaceuticals, au văzut, de asemenea, că acțiunile lor scad, în contextul în care cresc îngrijorările cu privire la capacitatea acestor companii de a obține aprobările FDA pentru noi tratamente NASH.
În final, această decizie sugerează că FDA acordă o mai mare atenție echilibrului dintre beneficii și riscuri în evaluarea medicamentelor pentru NASH, o abordare care poate avea un impact semnificativ asupra dezvoltării și aprobării viitoare a medicamentelor pentru această afecțiune gravă.
